美国Fred Hutchinson癌症中心Ueda Oshima等报告，在HLA相合或不相合的、无关供者动员造血干细胞移植（HCT）后，将吗替麦考酚酯（MMF）替换为移植后环磷酰胺（PTCy），同时仍联用西罗莫司（SIR）和环孢素（CSP），可显著降低慢性移植物抗宿主病（GVHD）风险，而不会增高急性GVHD或复发风险。因此，PTCy与SIR/CSP的组合可能具有协同的慢性GVHD保护作用，值得进一步研究。（J Clin Oncol. 2025年10月3日在线版）

在非清髓或降低剂量强度预处理的无关供者HCT后，为了确定SIR/CSP/PTCy方案对比SIR/CSP/MMF方案在降低慢性GVHD风险同时不增加复发性恶性肿瘤风险方面是否更有效，该项HLA相合或不相合的、无关供者动员外周血HCT的Ⅱ期随机试验纳入不适合清髓HCT的血液系统恶性肿瘤成年患者，等比分予GVHD预防治疗联合SIR/CSP/PTCy或联合SIR/CSP/MMF。主要终点为1年无慢性GVHD及无复发生存（CRFS）率。

结果显示，共随机分配并移植治疗145例患者。幸存者的中位随访时间为3.0年（0.6~7.0年）。基于PTCy的免疫抑制治疗对比不基于PTCy的免疫抑制治疗，1年CRFS率的估计值分别为73%（95%CI 61%~82%）和48%（95%CI 36%~59%），对应CRFS失败的风险比（HR）为0.46（95%CI 0.26~0.79，P=0.005）；2~4级急性GVHD和3~4级急性GVHD的发生概率分别为40% vs. 42%和6% vs. 10%。

次要终点1年时的估计值为：中重度慢性GVHD发生率分别为3%（95%CI 1%~9%）和33%（95%CI 22%~44%），复发率分别为15%和15%，无进展生存率分别为75%和78%，总生存率均为86%，非复发死亡率分别为10%和7%。PTCy的免疫抑制治疗对比不基于PTCy的免疫抑制治疗，≥3级感染的HR为2.65（95%CI 1.41~4.97，P=0.003）。 （编译 黄一平）