美国MD Anderson癌症中心Elamin等报告，携带HER2第20号外显子突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者，Poziotinib单药的抗肿瘤活性可期，且既往含铂化疗失败者也有效。(J Clin Oncol. 2021年9月22日在线版 DOI: 10.1200/JCO.21.01113)

携带HER2突变的NSCLC，靶向治疗仍然是一个未被满足的需求。为了评估Poziotinib对HER2第20号外显子突变晚期NSCLC患者的疗效和安全性，该项单臂、开放标签、Ⅱ期研究入组此类患者，给予28天为一个周期的Poziotinib 16 mg/d治疗。主要终点是根据RECIST 1.1标准评估的客观缓解率。初次获得影像学反应后至少28天进行了确认性的影像学评估。

结果显示，30例接受了Poziotinib治疗。在基线时，90%的患者接受过铂类化疗，53%接受过≥2线系统治疗。截至2021年3月1日数据截止时，确认的客观缓解率为27%(95%CI 12%~46%)。HER2第20号外显子突变亚组患者有效。中位的缓解持续时间为5.0个月(95%CI 4.0个月~未估算出)。中位无进展生存期为5.5个月(95%CI 4.0~7.0个月)。中位总生存期为15个月(95%CI 9.0个月~未估算出)。最常见的3级治疗相关不良事件为皮疹(47%)和腹泻(20%)。1例死于肺炎的患者可能为治疗相关死亡。 (编译 王雨萱)