中国医学科肿瘤医院王洁教授等报告，对于病理状态未知的、临床诊断为晚期肺癌的患者，基于ctDNA的EGFR基因分型有助于在特定临床情况下做出埃克替尼一线治疗临床获益与否的决策。（JAMA Oncol. 2022年7月21日在线版  doi:10.1001/jamaoncol.2022.2719）

在病理状态未知、ctDNA评估携带EGFR敏感性变异、临床诊断为晚期肺癌的患者中，为了评估一线应用埃克替尼的临床结局，该项前瞻性、多中心、开放标签、单臂Ⅱ期非随机临床试验（CHALLENGE）于2017年7月1日至2019年7月31日自3个独立的检测平台筛查出391例潜在符合条件的中国患者。

入组患者口服埃克替尼片剂（125 mg tid），治疗直至疾病进展、死亡或因各种原因（如毒性作用和撤回同意）而停止治疗。主要终点为客观缓解率（ORR）。次要终点包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、疾病控制率（DCR）以及3个检测平台之间的一致性。 

结果显示，在纳入的116例患者中，76例（65.5%）为女性，中位年龄为64岁（37~85岁）。中位随访36.3个月（IQR：30.2~40.7个月）。ORR为52.6%（95%CI 43.1%~61.9%）。中位PFS和OS分别为10.3个月（95%CI 8.3~12.2个月）和23.2个月（95%CI 17.7~28.0个月），DCR为84.5%（95%CI 76.6%~90.5%）。3个检测平台的一致率为80.1%，任何平台确定为阳性患者的临床结局均具有可比性。

（编译 肖丽）