美国FDA最近证明，被誉为治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL） “转折点”的药物依鲁替尼（Ibrutinib）治疗CLL有效，并且批准ibrutinib治疗CLL另一个适应证。（源自FDA官方网站）

今年2月，FDA根据Ibrutinib治疗CLL的总有效率，快速批准了其用于CLL的治疗。此后，临床试验中无进展生存期和总生存率的数据证实该药治疗CLL有效。因此，FDA修改了该药的批件为“Ibrutinib治疗CLL的临床有效性已经得到了验证。”

此外，FDA还扩大了Ibrutinib治疗CLL的适应证，如治疗17p缺失的患者。这类患者经常规疗法治疗多疗效不佳。FDA认为，Ibrutinib治疗17p缺失CLL是突破性疗法（但不包括其他CLL适应证）。美国FDA强调他们提前2个月完成了对这种适应证的评价。

2013年11月，Ibrutinib也被快速批准用于既往已接受至少一种其他治疗的套细胞淋巴瘤患者的治疗。FDA也把它指定为突破性治疗，目前确认ibrutinib治疗套细胞淋巴瘤是非临床获益的临床试验正在进行中。

FDA血液学和肿瘤学药品评价与研究中心办公室主任Richard Pazdur 博士说，“我们将继续观察该疗法在CLL中应用的进展情况，尤其对难以治疗的患者群。”他指出，Ibrutinib是批准用于治疗CLL的第四种指定为获得突破性治疗的药物，其他几个药物分别是2013年11月批准的Obinutuzumab（Gazyva），4月批准的Ofatumumab （Arzerra），和7月批准的 Idelalisib（Zydelig）。

新适应证：伴17p缺失的CLL

根据RESONNATE临床试验中127例17p缺失的CLL患者亚群的试验结果，确定了17p缺失CLL 是ibrutinib的新适应证。RESONNATE临床试验共纳入391例患者，这些患者既往已接受过其他治疗并随机分配接受Ibrutinib或Ofatumumab治疗。

FDA指出试验中期分析后发现，ibrutinib治疗患者疾病进展风险降低78%，整体死亡风险降低57%。127例17p缺失的CLL患者经过Ibrutinib治疗后，疾病进展和死亡的风险降低75%。

FDA指出，Ibrutinib在临床研究中观察到最常见的相关不良反应包括血小板减少、白细胞减少、腹泻、贫血、乏力、肌肉骨骼疼痛、上呼吸道感染、皮疹、恶心和发热等。

（编译 程梅 审校 邱林）