近期，来自美国Dana-Farber癌症研究所的一项研究显示：舒尼替尼可能是目前治疗复发性非典型/恶性脑膜瘤的首个有效药物。（Neuro-Oncol.2014年8月6日在线版）

舒尼替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要作用于血管内皮生长因子受体（VEGFR）及血小板衍生的生长因子受体，两种受体都在脑膜瘤中高度表达。

该研究是一项前瞻性多中心单臂Ⅱ期临床试验，入组的36例患者为经多次手术及放疗治疗后的WHO Ⅱ/Ⅲ级难治性复发脑膜瘤患者，中位治疗次数5次。舒尼替尼给药方式为：50 mg，d1—d28，周期为42天。若发生3/4级非血液学毒性（主要是恶心、呕吐和腹泻等）或4级血液毒性时，舒尼替尼的剂量逐步降低至37.5 mg、25 mg。患者持续接受治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

研究结果显示，舒尼替尼治疗6个月无进展生存率为42％，中位无进展生存期为5.2个月，中位生存期为24.6个月。既往由Dana-Farber癌症研究所神经肿瘤中心主任、波士顿妇女中心主任Patrick Y. Wen等开展的一项类似的Ⅱ期研究中（Neuro Oncol.2009;11：853），TKI制剂伊马替尼的6个月无进展生存率为0%。脑膜瘤中血管内皮生长因子受体及血小板衍生的生长因子受体的表达也影响舒尼替尼的作用。在本研究中，不表达VEGFR-2的患者与表达者相比,中位无进展生存期显著降低（1.4 vs 6.4；P=0.005）。

研究人员表示，这是第一个被证明对侵袭性脑膜瘤有效药物的前瞻性临床研究。值得注意的是，舒尼替尼治疗过程中有60％的患者发生了3/4级毒性反应。尽管舒尼替尼带来的无进展生存期是令人期待，但正如Wen 所说，“其毒性可能远远超出了此前预期”。Wen对此表示，“该研究的结果是吸引人的，但舒尼替尼的毒性是一个问题。在考虑Ⅲ期临床试验之前，我们必须找到相同治疗效果而毒性更低的方法，可能的办法就是连续使用较低剂量的舒尼替尼（如37.5 mg）。” 

（编译 朱珏 审校 马胜林）