美国MD Anderson癌症中心Jimenez等报告，卡博替尼在转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤（MPPG）患者中显示出有希望的抗瘤活性。（Lancet Oncol. 2024年4月9日在线版）

MPPG是罕见的疾病。高达50%的MPPG与SDHB基因的种系致病变异体有关。这些肿瘤和许多非家族性MPPG以异常血管生成为特征表型。

为了评估卡博替尼在MPPG患者中的活性和安全性，该项单臂Ⅱ期临床试验（Natalie）在MD Anderson癌症中心进行，纳入≥18岁的、经组织学证实的、进行性的、不可切除的MPPG患者（ECOG PS评分为0~2），给予口服卡博替尼60 mg/d。主要终点为研究者根据实体瘤疗效评估标准1.1版评估的总缓解率。

结果显示，2015年3月10日至2021年5月11日，17例（13例男性，4例女性）患者被纳入研究。

中位随访时间为25个月（IQR：18~49个月）。总缓解率为25.0%（95%CI 7.3%~52.4%，4/16）。6例患者报告了7例次3级不良事件，包括手足综合征、高血压、直肠瘘、QT间期延长和无症状低镁血症各1例次，以及2例次无症状淀粉酶升高和脂肪酶升高。未见4级不良事件，也没有患者在研究中死亡。

（编译 张子涵）