美国北卡罗来纳大学Lineberger综合癌症中心Zeidner等报告，在携带TP53突变的急性髓系白血病（AML）患者中，一线应用magrolimab联合阿扎胞苷不能改善总生存（OS），但≥3级不良事件的发生率与对照治疗相当。（Blood. 2025年2月26日在线版）

TP53突变的AML患者的预后极差，需要新的治疗方法。为了评估抗CD47单克隆抗体magrolimab联合阿扎胞苷（Magro/Aza）对初治的、TP53突变的AML患者的疗效，该项全球随机化Ⅲ期研究（ENHANCE-2）纳入此类患者，其中被确定为不适合强化治疗的患者分别接受Magro/Aza或维奈克拉联合阿扎胞苷（Ven/Aza），而可强化治疗的患者则分别接受Magro/Aza或7+3诱导化疗。

主要终点是未强化治疗患者的OS。在期中分析中，未强化治疗患者两治疗组间OS的风险比为1.191（95%CI 0.744~1.906），达到了研究预定义的无效标准，导致研究被终止。

最终分析显示：在未强化治疗患者（205例）中，Magro/Aza组和Ven/Aza组患者的中位OS分别为4.4个月和6.6个月（HR=1.132，95%CI 0.783~1.637，P=0.5070）；在强化治疗患者（52例）中，Magro/Aza组和7+3诱导化疗组患者的中位OS分别为7.3个月和11.1个月（HR=1.434，95%CI 0.635~3.239，P=0.3798）。

在未强化治疗患者（194例）中，Magro/Aza组和Ven/Aza组≥3级不良事件发生率分别为96.9%和95.9%，其中≥3级贫血发生率分别为27.1%和23.5%，≥3级感染发生率分别为50.0%和53.1%；在强化治疗患者（50例）中，Magro/Aza组和7+3诱导化疗组≥3级不良事件发生率分别为92.6%和95.7%，其中≥3级贫血发生率分别为25.9%和21.7%，≥3级感染发生率分别为44.4%和65.2%。

 （编译 陈茹）