继批准近10年来首款肝癌药物以及批准25年来白血病的首款重大突破性疗法后，美国FDA又加速批准了武田（Takeda）集团的子公司ARIAD Pharmaceuticals研发的Brigatinib，用于治疗罹患间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性、克唑替尼治疗后出现疾病进展或不耐受的非小细胞肺癌患者。（自FDA网站）

美国癌症协会（ACS）发布的《2017癌症统计》（Cancer Facts & Figures 2017）报告显示，无论男性还是女性，肺癌都位居癌症死因第一位。在肺癌中，约85%为非小细胞肺癌，约3%~5%的非小细胞肺癌为ALK阳性，目前针对ALK阳性患者的疗法有限。

由ARIAD自主研发的Brigatinib则有望为这类患者带来全新的治疗希望。作为一款ALK的强效抑制剂，它能抑制ALK以及ALK融合蛋白，从而抑制肿瘤生长。在体外与体内试验中，Brigatinib都显示了良好的抑制肿瘤的效果，由此先后获得过美国FDA的突破性疗法认定与孤儿药资格。

Brigatinib对ALK阳性肺癌患者的治疗效果在一项中期临床试验中得到了验证。研究中， 222例曾接受过克唑替尼治疗后疾病进展的晚期或转移性ALK阳性非小细胞肺癌患者，随机分为两组，一组每日口服90 mg Brigatinib，另一组则在每日口服90 mg Brigatinib一周后，剂量上升至每日180 mg。独立评审委员会在评估了患者的总体缓解率（ORR）后宣布，前一组的总体缓解率达到了48%，后一组达53%。而在出现肿瘤脑转移的患者中，两组的颅内总体缓解率分别为42%与67%。基于这些结果，美国FDA日前加速批准了Brigatinib上市。

（编译 王硕）