意大利研究者Zucali等报告，依维莫司可控制大部分经治的(含铂方案)胸腺瘤或胸腺癌患者的病情，不过其发生致命性肺炎的潜在风险很高。(J Clin Oncol. 2017年12月14日在线版 DOI: 10.1200/JCO.2017.74.4078)

已接受过铂类为主化疗方案的进展或复发的胸腺瘤(T)或胸腺癌(TC)患者，目前尚无有效的解救治疗方案。为了评估依维莫司治疗进展或复发的T或TC患者的有效性，该项单臂、单分期、非盲多中心Ⅱ期临床研究入组相关患者，给予口服依维莫司 10mg/d直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应或患者拒绝治疗。在前41例可评估患者中，如果依维莫司治疗有效的患者≥21例，则试验继续。研究终点指标还包括无进展生存期、总生存期和安全性。

结果显示，从2011至2013年，共51例患者入组研究，其中胸腺瘤32例，胸腺癌19例。1例胸腺癌患者出现完全缓解，5例患者部分缓解(胸腺瘤3例，胸腺癌2例)，38例患者疾病稳定(胸腺瘤 27例，胸腺癌11例)。疾病控制率(DCR)为88%(胸腺瘤为93.8%，胸腺癌为77.8%)。

中位随访时间为25.7个月，中位无进展生存期为10.1个月(胸腺瘤为16.6个月，胸腺癌为5.6个月)，中位生存期25.7个月(胸腺瘤未达到，胸腺癌为14.7个月)。14例患者出现严重药物相关不良反应，其中9例永久停止治疗。3例患者死于肺炎。免疫组化p4E-BP1或胰岛素样生长因子1受体阳性与生存期较短显著相关。

 (编译 赵大川)