美国MD Anderson癌症中心Symmans等报告，无论何种亚型，残余肿瘤负荷(RCB)在乳腺癌患者中的预后意义不变。有效的新辅助治疗改变了RCB的分布，且增加了病理学完全缓解(pCR)。(JAMA Oncol. 2021年9月16日在线版 DOI: 10.1001/jamaoncol.2021.3690)

RCB的分布可能会改善对新辅助乳腺癌试验疗效的解释。为了比较随机对照研究和研究性治疗研究中乳腺癌亚型的RCB分布，并探究其与生存的关系，该项多中心、平台适应性、随机临床试验(I-SPY2)纳入早期复发风险高的Ⅱ/Ⅲ期乳腺癌成年女性患者，按亚型比较研究性药物联合化疗与单独化疗。如果在确认300例等比随机新辅助试验中，该亚型的pCR预测值≥85%，则认为该研究性治疗药物达标。

2000年3月至2016年I-SPY2试验中评估了10种研究性药物报告的次要终点，并于2020年9月9日进行分析。分析计划按激素受体(HR)和ERBB2状态分析亚型的RCB模式，并将对照治疗与已达标和未达标的在研治疗进行比较。干预措施为新辅助紫杉醇联合/不联合若干研究性药物中的一种治疗12周，然后环磷酰胺/多柔比星化疗12周，然后手术。主要终点为RCB(病理丈量)和无事件生存期(EFS)。

结果显示，共纳入10种研究性药物涉及的938例女性，平均年龄49岁;66例为亚裔，103例为黑人，750例为白人。中位随访52个月。在每个乳腺癌亚型中，RCB每增加一个单位，无事件生存均显著恶化，其中HR阳性/ERBB2阴性亚型的风险比(HR)为1.75(95%CI 1.45~2.16)，HR阳性/ERBB2阳性亚型的为1.55(95%CI 1.18~2.05)，HR阴性/ERBB2阳性亚型的为2.39(95%CI 1.64~3.49)，HR阴性/ERBB2阴性亚型的为1.99(95%CI 1.71~2.3)。来自RCB的预后信息与来自达标治疗的(HR=2.00，95%CI 1.57~2.55;254例，27%)，与未达标治疗的(HR=1.87，95%CI 1.61~2.17;486例，52%)，或者是对照的(HR=1.79，95%CI 1.42~2.26;198例，21%)均相似。在探索性分析中，研究性治疗显著降低了HR阴性/ERBB2阴性(达标治疗和未达标治疗)和ERBB2阳性亚型(达标治疗)的RCB，并改善了EFS(HR=0.61，95%CI 0.41~0.93)。

(编译 邰天宇)