美国加州大学旧金山分校Huang等报告，造血干细胞移植（HSCT）与当代定义的高危急性髓系白血病（AML）患儿预后的改善相关。（J Clin Oncol. 2025年4月28日在线版）

HSCT可用于高危AML儿童患者首次完全缓解（CR1）后的巩固治疗。随着新的不良风险因素的相继涌现，高危AML的定义在过去二十年内有了很大的演变。

为了确定HSCT是否能改善当代定义的高危AML患者的预后，该项交叉研究汇总分析了儿童肿瘤学组（COG）最近完成的两项Ⅲ期临床试验（AAML0531和AAML1031）的数据。这两项试验确定了可丈量残留疾病（MRD）和几项高危隐性细胞遗传学/分子（CM）改变（可被用于COG当前Ⅲ期临床试验AAML1831中的患者重新分类）在预后方面的重要性。

结果显示，该研究队列包括463例高危CM改变患者和72例首次诱导结束时MRD阳性的标危CM改变患者。这两组分别有33.9%和45.8%的患者在CR1后接受了HSCT。在两组中，HSCT与下降的复发率和改善的无病生存期（DFS）均相关。

在高危CM组中，CR1后仅化疗患者和CR1后HSCT患者的5年DFS率分别为26.0%（95%CI 20.6%~31.6%）和49.8%（95%CI 41.7%~57.4%，P<0.001）；在标危CM组和MRD阳性组中，这两种情况下患者的5年DFS率分别为16.9%（95%CI 4.3%~36.7%）和50.9%（95%CI 32.7%~66.5%，P=0.032）。

基于多变量分析，HSCT还与改善的结局相关，也与临床试验定义的各亚组、高危CM亚型定义的各亚组（除外7号或5号染色体丢失）的结果改善相关。

（编译 叶儒）